Перспективи генотерапії. Генна терапія - заміна дефектних генів нормальними

також використання генів для лікування цукрового діабету і СНІДу. 
Певні успіхи

досягнуті при використанні генної терапії в лікуванні злоякісних новоутворень. Виділяється пухлинна клітина, в яку вводяться гени, що кодують такі протиракові речовини імунної системи, як інтерферони, інтерлейкіни. Введені заново у пухлину, клітини починають продукувати ці речовини, вбивають і себе і навколишні злоякісні клітини. 

людини, потрібні особливі вимоги при клінічному дослідженні: 1) чітке знання

дефекту гена і яким чином формуються симптоми хвороби; 2) відтворення генетичної моделі у тварин; 3) відсутність альтернативної терапії, або існуюча терапія неможлива або неефективна; 4) безпека для хворого.

При розробці генотерапії також вирішуються такі питання: 1) які клітини необхідно використовувати? 2) яку частину клітин необхідно вилікувати, щоб зменшити або зупинити прогресування хвороби? 3) чи буде небезпечна зверхекспресія введеного гена? 4) чи є безпечним потрапляння реконструйованого гена в інші тканини? 5) як довго буде функціонувати змінена клітина? 6) чи будуть атаковані нові клітини імунною системою?

Спадкова генотерапія є трансгенною і змінює всі клітини організму. У людини вона не використовується. Неспадкова (соматична) генна терапія корегує тільки соматичні клітини, уражені внаслідок генетичного дефекту. Неспадкова генотерапія може допомогти індивідууму, але вона не покращить стан майбутніх поколінь, тому що мутантний ген не змінений у гаметах.

На жаль, про більшість спадкових хвороб поки мало що відомо. У тих випадках, коли відомо, які тканини уражені, введення нормального гена в них ускладнено. Незважаючи на це, медична генетика досягла значних успіхів у лікуванні окремих захворювань.

При цьому використовуються два підходи. Перший із них передбачає виділення клітин із тіла пацієнта для введення в них необхідного гена (генна терапія ex vivo), після чого вони повертаються в організм хворого. 

Інший підхід у генотерапії передбачає використання вірусів, вирощених у лабораторії клітин і навіть штучних носіїв для введення генів безпосередньо в організм хворого.